Evaluación de costo-efectividad del tratamiento de elección para ataques de porfiria en pacientes institucionalizados en Medellín: Hemina humana versus Arginato de hemina 2015-2021

Abstract

RESUMEN: La Porfiria es una enfermedad huérfana de origen genético, caracterizada por el déficit enzimático en el metabolismo del hemo, produciendo la acumulación de porfirinas en órganos y tejidos, lo que origina los denominados ataques de Porfiria. En Colombia, el arginato de hemina y la hemina humana son las dos alternativas farmacéuticas disponibles para el tratamiento de esta enfermedad. En el contexto del sistema de salud colombiano, se considera pertinente realizar una evaluación económica para determinar la relación de costo-efectividad del tratamiento con hemina humana frente al tratamiento con arginato de hemina en el manejo de pacientes con Porfiria en tres instituciones de salud de Medellín. Con soporte en un estudio observacional, longitudinal retrospectivo, se llevó a cabo una evaluación económica completa tipo costo-efectividad, tomando una perspectiva institucional en la cual se asumen los costos médicos directos de cada alternativa y se definen como medida de resultados el control del dolor, la disminución de opioides y la resolución del ataque de Porfiria. Los resultados evidenciaron en términos de efectividad la ausencia diferencias estadísticamente significativas entre las dos tecnologías. Respecto a los costos, se documenta un costo total unitario para el grupo de hemina humana de $136’124 219, donde el costo del medicamento significó el 91.1% del total, mientras que para el grupo de arginato de hemina fue de $27’491 812, del cual el medicamento significó el 66.9%, concluyendo que la nueva tecnología no es costo-efectiva, ya que supera el umbral de decisión, lo cual se corrobora con el análisis de sensibilidad

ABSTRACT: Porphyria is an orphan and genetic disease, characterized by the enzymatic deficit in heme metabolism, producing the accumulation of porphyrins in organs and tissues, which causes the so-called Porphyria attacks. In Colombia, hemin arginate and human hemin are the two pharmaceutical alternatives available for the treatment of this disease. In the context of the Colombian health system, it is considered pertinent to carry out an economic evaluation to determine the cost-effectiveness of treatment with human hemin versus treatment with hemin arginate in the management of patients with Porphyria in three health institutions in Medellín. . With the support of an observational, retrospective longitudinal study, a complete cost effectiveness-type economic evaluation was carried out, taking an institutional perspective in which the direct medical costs of each alternative are assumed and pain control, the decrease in opioids and the resolution of the Porphyria attack are defined as the outcome measure. The results evidenced in terms of effectiveness the absence of statistically significant differences between the two technologies. Regarding costs, a total unit cost for the human hemin group of $136,124,219 is documented, where the cost of the drug represented 91.1% of the total, while for the heme arginate group it was $27,491,812, of which the drug accounted for 66.9%, concluding that the new technology is not cost-effective, since it exceeds the decision threshold, which is corroborated by the sensitivity analysis.