Análisis de impacto presupuestal sobre el uso de Emicizumab en profilaxis para Hemofilia A severa e inhibidores en población pediátrica de República Dominicana

Abstract

RESUMEN: La Hemofilia A es una condición hemorrágica con incidencia anual estimada en 1 por cada 5000 nacimientos en varones y la prevalencia en 1 de cada 12000 varones. El 53% de los pacientes con Hemofilia A presentan la forma severa de la enfermedad, con niveles de factor VIII inferiores al 1% y de estos entre el 20 a 30% desarrollan inhibidores contra el factor VIII requiriendo para su tratamiento agentes hemostáticos como el complejo protrombínico activado APCC o Emicizumab. En República Dominicana existen registrado en el momento 19 pacientes pediátricos con hemofilia A severa con inhibidores en manejo actualmente con APCC. Este análisis demuestra que, para un horizonte temporal de 3 años, el uso de Emicizumab en profilaxis para la población de pacientes pediátricos con Hemofilia A e inhibidores puede generar ahorros por $10.750.143 USD para el sistema de salud dominicano, reduciendo un 65.7% los costos de atención en salud.

ABSTRACT: Hemophilia A is a hemorrhagic condition with an estimated annual incidence of 1 in every 5,000 male births and a prevalence of 1 in 12,000 males. 53% of patients with Hemophilia A present the severe form of the disease, with factor VIII levels lower tan 1% and of these, between 20 and 30% develop inhibitors against factor VIII4, requiring hemostatic agents such as activated prothrombin complex APCC1,2 or emicizumab11 for their treatment. In the Dominican Republic there are currently 19 pediatric patients with inhibitors, currently being treated with APCC. This analysis shows that, for a time lapse of 3 years, the use of emicizumab in prophylaxis for the population of pediatric patients with Hemophilia A and inhibitors can generate savings of $ 10,750,143 USD for the Dominican health system, reducing Health care costs 65.7%.