Análisis de impacto presupuestal del tratamiento farmacológico de la enfermedad de Gaucher en Colombia

Abstract

RESUMEN: Introducción: las personas con Enfermedad de Gaucher (EG) tipo I presentan manifestaciones clínicas patognomónicas como hepatomegalia, esplenomegalia, anemia, trombocitopenia y compromiso óseo. En Colombia hay aproximadamente 185 personas con dicho diagnóstico. Objetivo: desarrollar un análisis de impacto presupuestal (AIP) de las terapias de reemplazo enzimático (imiglucerasa, taliglucerasa y velaglucerasa) y de reducción de sustrato (eliglustat) de las personas con EG tipo I desde la perspectiva del SGSSS. Materiales y métodos: se calculó la población a partir del conteo de las personas con diagnóstico confirmado y se estimaron los costos por medio la construcción de un caso-tipo y a partir de las bases de datos de medicamentos y procedimientos. El impacto presupuestal se calculó en tres escenarios posibles, un escenario de base donde hay un predominio del tratamiento con imiglucerasa, un segundo escenario donde hay un predominio del tratamiento con eliglustat y un tercer escenario donde se analiza el impacto del peso de la población con EG. Resultados: el costo de la imiglucerasa para el primer año es de USD $ 13.104.610. Al cambiar a un escenario con un mayor predominio del tratamiento con eliglustat los costos totales de los medicamentos disminuyen en un 19,41%. Conclusión: la terapia de elección y el porcentaje de uso de estas influye de forma considerable sobre los recursos del sistema. El mayor porcentaje de los costos fue generado por los medicamentos. Finalmente fue evidente la falta de fuentes de información de enfermedades huérfanas que den una mayor certeza sobre la incidencia de esta patología.

ABSTRACT: Introduction: People with type I Gaucher Disease (GD) have pathognomonic clinical manifestations such as hepatomegaly, splenomegaly, anemia, thrombocytopenia and bone involvement. In Colombia there are approximately 185 people with this diagnosis. Objective: to develop a budget impact analysis (BIA) of enzyme replacement therapies (imiglucerase, taliglucerase and velaglucerase) and substrate reduction therapies (eliglustat) of people with GD type I from the perspective of the SGSSS. Materials and methods: the population was calculated from the count of people with a confirmed diagnosis and the costs were estimated through the construction of a type-case and from the databases of medications and procedures. The budget impact was calculated in three possible scenarios, a base scenario where there is a predominance of treatment with imiglucerase, a second scenario where there is a predominance of treatment with eliglustat and a third scenario where the impact of the weight of the population with GD is analyzed. Results: the cost of imiglucerase for the first year is USD $13,104,610. When changing a scenario with a greater prevalence of treatment with eliglustat, the total costs of the drugs decrease by 19.41%. Conclusion: the therapy of choice and the percentage of use of these have a considerable influence on the system's resources. The highest percentage of costs was generated by medicines. Finally, the lack of sources of information on orphan diseases that give greater certainty about the incidence of this pathology was evident.