Factores relacionados con respuesta al tratamiento en anemia aplásica

Abstract

RESUMEN: Introducción: La Anemia aplásica (AA) es una enfermedad infrecuente y potencialmente mortal, con escasa información en población colombiana. Objetivos: Describir las características clínicas, de laboratorio, de respuesta al tratamiento y supervivencia de la AA en una población colombiana. Metodología: Estudio de corte transversal, descriptivo y analítico, multicéntrico, en Medellín, Colombia. Resultados: Se seleccionaron 85 pacientes con diagnóstico de AA entre 2012 y 2022. El 81,1% de los casos fue clasificado como grave, el 44,7% debutó con sangrado y el 49,4% presentó fiebre. Al diagnóstico la media de hemoglobina fue de 8,1 gr/dL (± 1,8), la mediana de plaquetas 16 x 10 3 /uL (9-36), la media de neutrófilos fue de 0,52 x 10 3 / uL y se detectaron clones de hemoglobinuria paroxística en un 35,1%. El 67% de los pacientes recibió tratamiento con timoglobulina. La respuesta global en AA grave/muy grave fue del 55,1% (completa: 12% y parcial: 43,1%). El presentar una respuesta se asoció a una menor probabilidad de muerte con HR 0,32 (0,11-0,88; p=0,027). Los factores relacionados con el logro de respuesta fueron una menor edad (42 vs 53,9 años; p=0,012) y un mayor recuento de reticulocitos al diagnóstico (38220 vs 22789; p=0,07). La mortalidad durante los primeros tres meses fue de 18,9% y la mortalidad global fue de 54,1% con una mediana de supervivencia global de 5,7 años (2,4-9). Conclusiones: Las características clínicas de los pacientes reportados fueron similares a las descritas en la literatura. Se destaca una alta mortalidad durante los primeros tres meses del diagnóstico y una baja supervivencia global. Se encontró como factores relacionados para presentar una respuesta global al tratamiento inmunosupresor el tener un mayor recuento reticulocitario y una menor edad.

ABSTRACT: Introduction: Aplastic Anemia (AA) is a rare and potentially fatal disease, with limited information published about the Colombian population. Objectives: Describe the clinical and therapeutic characteristics in AA. Determine factors related to the response to treatment. Methodology: Cross-sectional study with descriptive-analytical components, in 3 centers in Medellín, Colombia. Results: 85 patients with AA were selected between 2012 and 2022, 81.1% being severe. 44,7% started with bleeding and 49.4% with fever, with a mean hemoglobin of 8,1 gr/dL (±1.8), median platelets of 16 x 10 3 /uL (9-36), 0.52 x 10 3 /uL neutrophils and paroxysmal hemoglobinuria clones in 30.5%. 67% received treatment with thymoglobulin. The overall response in severe AA was 55.1% (Complete: 12%, Partial: 43.1%), with factors related to younger age (42 vs 53.9 years; p=0.012) and higher reticulocyte count (38,220 vs 22,789; p=0.07), with a greater probability of response having reticulocytes under 30,000 with an OR of 0.19 (0.004-0.89; p=0.035). Overall mortality was 54.1% and 18.9% in the first 3 months, with a median overall survival of 5.7 years (2.4-9) and a lower probability of death with HR 0.32 (0. 11-0.88; p=0.027) in those with response to treatment. Conclusions: Patients had a clinical feature like that reported in the literature. Factors related to a lower overall response to immunosuppressive treatment were having a higher reticulocyte count and a greater response in those who were younger, with high mortality during the first 90 days of treatment and a low median overall survival.