Evaluación de costo utilidad de la profilaxis con Emicizumab vs complejo coagulante anti inhibidor en pacientes de 2 a 12 años con hemofilia A severa en Colombia

Abstract

RESUMEN: Introducción: La hemofilia es una enfermedad de origen genético autosómica recesiva ligada al cromosoma X, cuya principal manifestación es la hemorragia que puede ocurrir en cualquier sitio anatómico. Para el contexto colombiano, no se cuenta con evidencia sobre la costo-utilidad de la profilaxis con Emicizumab. Objetivo: Determinar la costo utilidad de la profilaxis con Emicizumab comparado con Complejo coagulante anti inhibidor en pacientes de 2 a 12 años con Hemofilia A severa en Colombia desde la perspectiva del Sistema de Salud. Materiales y Métodos: Evaluación económica de tipo costo utilidad, construida a partir de un modelo de Markov, donde se incluyeron los costos directos médicos desde la perspectiva del sistema de salud. La efectividad se incorporó con los AVAC y se estimó la Razón Incremental de Costo-efectividad, y se efectuaron análisis de sensibilidad determinístico y probabilístico. Resultados: Emicizumab demostró ser una estrategia dominante, es decir, es más efectiva y económica con relación al complejo coagulante anti inhibidor (CCPa). Los costos fueron de $ 228.784.165 (US$55,102) por año de tratamiento en cada paciente y una utilidad esperada de 47,62 AVAC con Emicizumab. En los análisis de sensibilidad la dominancia de Emicizumab se mantuvo. Conclusiones: Se evidencia que Emicizumab es una estrategia costo útil para el tratamiento profiláctico de hemofilia A severa en Colombia en niños de 2 a 12 años.

ABSTRACT: Introduction: Hemophilia is a disease of autosomal recessive genetic origin linked to the X chromosome, whose main manifestation is bleeding that can occur at any anatomical site. For the Colombian context, there is no evidence on the cost-utility of Emicizumab prophylaxis. Objective: To determine the cost utility of prophylaxis with Emicizumab compared to anti-inhibitor coagulant complex in patients aged 2 to 12 years with severe hemophilia A in Colombia from the perspective of the Health System. Materials and Methods: Economic evaluation of cost-utility type, built from a Markov model, where direct medical costs were included from the perspective of the health system. The effectiveness was calculated from QALY to estimate the incremental Cost-effectiveness Ratio, sensitivity analyzes were also carried out. Results: Emicizumab proved to be a dominant strategy, i.e., it is more effective and economical relative to the anti-inhibitor coagulant complex (a-CCP). The costs were 228,784,165 (US$55,102) per year of treatment in each patient and an expected utility of 47.62 QALYs with Emicizumab. In sensitivity analyses the dominance of Emicizumab was maintained. Conclusions: It is evident that Emicizumab is a cost-effective strategy for the prophylactic treatment of severe hemophilia A in Colombia in children aged 2 to 12 years.